疫情期间“光速”审批效率能否常态化?

作者:刘沐芸    来源:个体化细胞治疗技术国地实验室

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刘沐芸

中国(深圳)综合开发研究院 特约研究员

深圳市先行示范区专家库医疗组  专家 

个体化细胞治疗技术国家地方联合工程实验室 主任




疫情的爆发,让我们看到,在人类面对前所未有的对生命健康具有威胁的敌人”——SARS-Cov-2时,我们齐心协力地开展了一场科技与病毒的竞赛,因此在这场竞赛中速度是关键。中国的灭活疫苗在疫情爆发后7个月就获得了紧急授权使用,国外的mRNA疫苗也只用了不到12个月的时间获得紧急授权,其中一家公司的mRNA疫苗更是在WHO宣布全球紧急状态17个月获得了FDA的正式上市许可,该公司的口服抗病毒药在疫情的第二年就获得了紧急授权使用。以上这种审评审批的速度堪称光速


我们知道,疫情前,一个疫苗或一个新药从发现,经由监管部门的审评审批到最终获批上市至少需要10年的时间。而在疫情全球大流行情况下,疫苗或新药进入临床只用了过去差不多1/10的时间。这引发我们思考,接下来新药品、新疗法能否像对抗席卷全球的Covid-19的疫苗那样光速获批上市?或者说,疫情期间的光速能否沿用至其他药物和疗法的审评审批?


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注:此图片素材来自互联网


疫情大流行让人们对叠加采用多种快速通道审评审批创新成果有了更高的包容性,比如优先审评,加快批复,快速通道,突破性治疗等的同时适用。虽然医药公司与监管部门都一直借助这些能加快审查申报材料的管理办法以提升审评审批的效率,但提升仍然有限,直至疫情出现。


Covid-19肆虐期间,疫苗和治疗药物的审评审批效率,从审批速度、公平和创新等方面为我们树立了新标杆。并且,光速审批的同时并没有以牺牲疫苗和药物的质量和安全性为代价。因此,我们是否想过,这种光速效率的常态化?也就是,监管方与产业界心怀一个共同目标,以一种突破性的合作方式,创造一种过去我们想都不敢想的工作奇迹,那这是如何做到的呢?


数字化、智能化功不可没


如今,尽管互联网、人工智能等一些数字化、智能化工具正在改变着我们的方方面面。但新药研发的数字化与智能化程度仍非常低,目前仅仅在管线研发阶段有了一些数字化与智能化的参与。纵观整个新药研发链,最耗时的临床研究、监管部门的审查和批准,数字化与智能化基本可说是乏善可陈。因此,从提高医药企业的运营效率来讲,都应加快数字化与智能化的步伐,比如用于临床研究的中试生产的数字化与智能化,进入临床研究阶段的患者及时观察与远程随访的数字化与智能化,审查期间的监管远程现场审核等数字化与智能化。这些新技术的应用将是保障制药企业运营效率能跟上科学发展速度的改进方向。


比如,此次Covid-19疫苗临床研究的开展,临床研究参与者能利用智能手机APP追踪记录其接种试验疫苗后的应答情况。同时,研究人员能实时观察到每个研究参与者接种后的有效性与安全性数据,疫苗公司能同步整合、分析并上传各个研究参与者的临床数据到监管部门,将过去串联的工作流利用数字化、智能化工具转为了并联同步工作流,这种效率的提升是大量工作人员不分昼夜加班加点也无法实现的。


因此,从中试生产的数字化、智能化,到临床研究的数字化、智能化,以实现远程同步监管审查带来总体研发与审评审批效率颠覆性的提质增速,是否能成为医药工业的常态化研发与审评工具呢?


因此,新药生产与审评审批的数字化与智能化,是一个极为可靠又有效的新药研发与监管审查工具,这些不仅能有助于如实记录研发全过程,也便于快速整合与分析临床前研究、中试生产、临床研究等新药开发全过程的数据,快速形成向监管部门提交的研究报告,也方便监管部门随时查阅研究过程的全部原始数据。


医药公司进行数字化与智能化投资改造,是延续疫情光速审评审批效率的必须选项,极大降低新药研发成本的同时,还能极大提升新药研发总体效率,全流程实时记录也保障了药物研究应有的高质量。


新药开发全流程采用新技术
是“光速”审批的基础


疫情期间,监管部门与医药企业就疫苗的研发进度开展了实时的进度沟通与科学交流,通过数字化、智能化工具实时滚动评估医药公司提交的中试生产数据,临床研究方案评估与放行,有助于监管审查者更早地参与到药企的研发过程中,更深入地理解药企的研发策略以及其产生的研究数据,这些都保障了更高效的审查与审核,也为
光速工作进度表提供了决策基础。



图:数字化监管,支持新药“光速”审批


因此,展望未来,应对后疫情时代、以及疫情后时代更紧迫医疗卫生挑战,我们迫切需要用新技术重塑当前的监管框架,采用新技术如数字化、智能化、无人技术等加速那些能改变疾病发展轨迹的研究成果进入临床的步伐和便利。因此,将这些其他行业早已常态化应用的新技术纳入新药、新疗法的审评审批法规框架,用以支持更高效的新药研发,进一步加快患者对新药、新疗法的可及性,比如能有效治疗临床不治之症与罕见病的细胞与基因治疗。


新技术赋能真实世界数据
成为监管决策证据


真实世界数据的重要性日益受到重视,疫情期间,紧急授权应用的疫苗通过获得大规模人群接种的真实世界数据,数字化、智能化工具赋能这些真实世界应用成为实时的安全性与有效性评估证据,支持其在17个月就正式获批进入临床使用。有效的真实世界证据不仅适用于本国,也适用于不同国家监管部门的监管协同和互认,如疫情期间,以色列卫生部出台真实世界数据研究,获得美国FDA和卫生部门的协同与互认。

新的审评法规框架可以Covid-19经验为基础,设立一些试点项目,通过数字化与智能化工具赋能真实世界应用数据成为监管决策的审评证据,比如应用智能生产平台支持干细胞用于突发疫情中患者的救治,老药新用时扩大适应症的审评审批,或上市后研究评价等。


也将有助于创新复杂的临床研究方案设计的应用,类似疫苗适应性临床试验方案设计,越来越多的医药公司青睐开发基于平台技术(如Car-T, mRNA等)的治疗方法,以解决一些难治性疾病,这些平台技术的临床研究往往需要创新适应性临床试验设计,比如以“针对不同基因突变导致同一疾病”为特征的“伞式”研究、需要回答“一种明确靶向药物能否靶向治疗多种疾病”的“篮式”研究,或以“连续地研究单一疾病进展过程中多种靶向治疗”为特征的“平台式”研究设计等等,立法也有助于监管部门尽快采用新技术在创新设计的临床试验中获得的真实世界数据,作为决策证据。


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疫情期间的“光速”审批能否常态化?


对抗Covid-19的疫苗和治疗药物的获批效率,为我们设立了一个新的评价标准,也为苦等下一个创新药物、或创新疗法出现的人们带来了新的期望值。医药公司加足马力,全力以赴地研究开发能治疗常见病或罕见病的新药物或新疗法,同时,也需要监管部门的法规框架与时俱进,推动这些研究成果能更早、更科学地进入临床。


与时俱进的法规框架应该是,科学驱动、新技术赋能的独立审评,并能获得公众对监管结果公正性的信任。这不仅有助于新药审评审批法规能更好地适应当前的技术革新,同时也为新法规框架面向未来几年的技术趋势保有了开放性与兼容性。


延续至今的大流行给我们树立了良好的学习借鉴范式,也为生物医药产业创新、新技术应用与监管部门革新创造了难得的发展机遇。将数字化、智能化等新技术驱动的疫情光速效率常态化,朝着更强大、更有效率、以及更以患者需求为中心的方向,加快科学突破向临床转化。


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